Erfolg mit Gentherapie
28. April 2008
Ein nahezu blinder 18-jähriger Brite kann nach einer Gentherapie wieder relativ normal sehen. Dies sei die erste Gentherapie gegen erbliche Blindheit, berichteten Wissenschaftler des University Colleges London und des Moorfields Eye Hospitals in London am Montag (28.4.2008). Der Patient Stephen Howarth könne seit der Behandlung wieder alleine bei Nacht durch die Straßen gehen.
"Wichtiger Meilenstein"
Vor dem Eingriff habe Howarth extrem schlecht gesehen, vor allem bei Nacht. Im Laufe der Zeit hätte er das Augenlicht wegen einer vererbbaren Netzhauterkrankung komplett verloren. Die Studie ist im "New England Journal of Medicine" online vorab veröffentlicht worden. "Dies ist ein wichtiger Meilenstein und zeigt, dass Gentherapie wirken kann", sagte Studienleiter Robin Ali.
Bei dem Versuch ging es unter anderem um die Behandlung der erblichen Krankheit Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), bei der die Lichtrezeptoren der Netzhaut betroffen sind und die oft im dritten Lebensjahrzehnt der Betroffenen zu Blindheit führt.
Besserung nach mehreren Monaten
Howarth hatte ein defektes Gen in der Netzhaut. Die Rezeptoren, die das Licht im Auge erkennen, werden bei der LCA-Krankheit immer weiter beschädigt. Die Ärzte injizierten nun an dem schlechteren Auge mit einer Nadel eine Flüssigkeit mit dem gesunden Gen hinter die Netzhaut.
Nach mehreren Monaten war eine Besserung festzustellen. Howarth konnte sich im Dunklen zuvor nur extrem langsam bewegen, es kostete ihn fast eine Minute ein paar Schritte zu gehen. Es war ihm einzig möglich, extrem helles Licht von vorbeifahrenden Autos zu erkennen. Nach dem Eingriff konnte er zum ersten Mal das Pflaster, den Bordstein und Straßenmarkierungen sehen. "Es ist eine kleine Veränderung, aber es macht einen großen Unterschied für mich", sagte Howarth.
Gen-Transfers werden zwar bereits seit 15 Jahren klinisch erprobt und gelten als sehr sicher, aber bislang gab es nur sehr wenige Beispiele für therapeutische Wirkungen. Howarth ist einer von drei Patienten, die sich der Operation unterzogen haben. Bei den anderen Patienten stellte sich allerdings keine derartige Besserung ein. Die Ärzte hoffen nun auf bessere Ergebnisse in der Zukunft. In einer weiteren Studie sollen nun 8- bis 16-Jährigen behandelt werden. (tos)