Genetskom terapijom protiv adrenoleukodistrofije
12. novembar 2009.
Prof. dr Patrik Oburg iz francuskog Instituta za zdravlje i medicinska istraživanja - INSERM, postigao je, sa grupom naučnika, taj uspeh kod dvoje dece, ubacujući im genetskom terapijom normalni gen koji im je nedostajao, prenijeli su francuski mediji.
Proces se sastoji u dovođenju u kontakt izvađenih ćelija koštane srži s vektorom (prenosiocem) koji u sebi sadrži funkcionalnu verziju nedostajućeg gena. Kao vektor je korišćen modifikovani i potpuno deaktivirani derivat virusa side.
Mogućnost lečenja i drugih oboljenja
Dva prva pacijenta lečena genetskom terapijom dobro se osećaju, a njihovo zdravstveno stanje i pre svega moždane funkcije koje su se progresivno pogoršavale sad su stabilizovane, tako da mogu da idu u školu i vode normalan život.
Oprez ipak postoji zbog uvek mogućih „zakasnelih“ komplikacija. Za treće dete, kod koga je takođe primenjena genetska terapija u lečenju adrenoleukodistrofije, još je rano da se daju bilo kakve zdravstvene prognoze.
Rezultati francuskog istraživanja otvaraju put izlečenju sve dece oboljele od adrenoleukodistrofije ako lečenje počne u ranoj fazi bolesti. Oni bi, međutim, mogli da se iskoriste i u lečenju drugih patologija korišćenjem potpuno dektiviranog virusa side kao „podloge“.
idj/nj/fena