“Tedavisi yokken umutluyduk, şimdi var ama ulaşamıyoruz”

“Acaba olur mu, çaresi bulunur mu diye yıllardır bekliyorduk. Sonunda buldular, tamamen kurtulma umudu doğdu! Ama şimdi daha zor, çok daha üzücü. Bir umut var, ama ulaşamıyorsun…”

İslam Olkun 24 yaşında. Henüz yedi aylıkken SMA teşhisi konmuş. Duygularını böyle ifade ediyor.

Son dönemde bağış kampanyalarıyla sıkça duyulan SMA, omurilikte bulunan motor sinir hücrelerini etkileyerek kas erimesine yol açan genetik bir hastalık. Birkaç yıl öncesine kadar tedavisi yoktu ve bebek ölümlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de hastalığın ilerlemesini yavaşlatan Spinraza adlı ilaç piyasaya sürüldü. Birkaç ayda bir omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın bir dozu 125 bin dolar. Yıllık tedavi 375 bin doları buluyor.

2019’da ise hastalığın etkilerini durduran ve tamamen iyileşme şansı veren Zolgensma adlı ilacın kullanıldığı gen tedavisi onaylandı. Tek dozluk ilacın fiyatı 2.1 milyon dolar. Hastane masrafıyla beraber 2.4 milyona çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken ve “tıp tarihinin en pahalı tedavisi” diye nitelenen ilaç için dünyanın her yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor

“Kendimi şanslı görüyorum”

Eskişehir’de yaşayan İslam Olkun’un babası işçi, annesi ev hanımı. Bebekliğinden beri, 24 yıldır ailesinin hiçbir tedaviyi aksatmadığını anlatırken gururlu:

“Sadece benim değil, herkesin hayatını etkileyen bir süreç. Bu açıdan kendimi her zaman şanslı görüyorum. Çok bilinçli bir ailem var. Ne gerekiyorsa yapıldı. Fizyoterapi, kişisel bakım, besin takviyeleri, egzersizler, ameliyatlar… Okul hayatımda, arkadaş çevremde de SMA’lı olmam engel teşkil etmedi.”

Anadolu Üniversitesi Kamu Yönetimi’ni geçen yıl bitiren, şimdi sosyal bilgiler okuyan İslam Olkun, bütün zorluklarına rağmen güzel şeyler de yaşadığını anlatıyor:

"Ben çok koyu bir Fenerbahçe taraftarıyım. 12 yıl önce SMA nedeniyle yine bir ameliyat olmam gerekiyordu, sponsor arayışı içindeydik. Bir şeyler vesile oldu, kulübe gittik. Dünyaca ünlü futbolcu Roberto Carlos’la tanıştım. Hayatımda en mutlu olduğum günlerden biridir. Çok az insana nasip olacak bir şey.”

Türkiye’de  SGK kapsamında olan  Spinraza adlı ilacın etkilerini şöyle aktarıyor:

“Dört doz uygulandı. Daha dinç hissediyordum kendimi, daha dik oturabiliyordum, dik durabiliyordum. Yerinizde duruyorken bir adım daha ileri gitmek gelişmedir, kazanım olarak görüyordum ve mutluydum. Şimdi pandemi nedeniyle devam edemiyorum. Her dozdan sonra testler yapılıyor, ne kadar ilerleme kaydedildiğine bakılıyor. Yeterli görmezlerse ilaç kesiliyor. Oysa bilimsel bütün tedavilerin bütün hastalara ulaşması çok önemli, bunu bekliyoruz.”

Kalıcı sonuçlar doğuran ve etkili olabilmesi için iki yaşına kadar uygulanması gereken Zolgensma adlı ilacı duyduğunda bebekler için çok sevindiğini anlatan Olkun şunları söylüyor:

“Belki acı bir tabir ama, 2.4 milyon dolar verirsen ölmüyorsun. Yoksa öleceksin! Ve bu senin hayatın, hayat süren bu acımasız düzene bağlı. Bundan on yıl öncesinde bir beklenti içindeydik, olur mu, yapabilirler mi? Artık var, çaresi bulundu. Ama bizim için çok daha acı. Bir çözüm var ama ulaşamıyoruz.”

“Evde yoğun bakım odası kurduk”

Yusuf Aslan, kızı Aslı üç aylıkken yüzü morarmaya başlayınca doktora götürdüklerini anlatıyor:

“Çok ciddi bir sıkıntı olduğunu, SMA tip-1 hastalarının genellikle ilk altı ay içinde belirlendiğini, tahmini doğal yaşam süreçlerinin iki yıl olduğunu söylediler. Tabii kabul etmek çok zor oldu. Ama babama da 2000 yılında ölecek demişlerdi, 2020’deyiz, babam hâlâ hayatta. Umudumu hiç kaybetmedim. Ama tabii yaşadığımız stres, sıkıntı, evdeki hayatımız, çevremizdeki hayatımız, iş hayatımız yüzde 100 oranında değişti.”

Adana’da yaşayan ailenin 5 ve 8 yaşında iki de oğlu var. Elektronik ustası Yusuf Aslan, genellikle şehir dışında şantiyelerde çalışıyor. Kızları Aslı dokuz ay hastanede tedavi görmüş, bir yıldır evde:

“Eşim, doktor ve hemşirelerden 15-20 günlük bir eğitim aldı, ‘bebeğine evde bakabilir’ dediler.  Salonda camlı bir bölmeyle yoğun bakım odası kurduk. Evimiz bir hastane gibi. Bütün cihazları; bataryalı, yedekli, her türlü düşünmek zorundaydık. Bazılarını kendi imkanlarımızla bazılarını devlet desteğiyle aldık. Ciddi solunum sıkıntısı var. Tükürüğünü atamıyor, boğazında açılan bir delikle saat başı, bazen 15 dakikada bir tükürüğünü alıyoruz. Eşim 24 saat başında, yorulup uyuduğu zaman 8 yaşındaki oğlum nöbeti devralıyor. Bütün aile bu şekilde yaşamaya alıştık.”

SMA nedir, hayatı nasıl etkiler?

Spinal Musküler Atrofi’nin kısaltması olan  SMA hastalarında , motor sinir hücrelerini besleyen genler yeterli proteini üretemiyor. İstemli kaslar görevini yapamaz hale geliyor, hareket kabiliyeti azalıyor. Bu da genellikle ölümcül kas güçsüzlüğüne yol açıyor. Tip-1 SMA’lı bebekler; başlarını kontrol edemiyor. Yutma, emme, tükürme gibi temel işlevleri yerine getiremiyor. Kol ve bacak hareketlerini yapamıyor. Solunum yolu enfeksiyonları nedeniyle solunum desteği almak zorunda kalıyor.

Dünyada 10 binde 1, Türkiye’de 6 binde 1 görülen hastalığın tedavisine ilişkin gelişmeler sevindirici olsa da maliyetini karşılamak neredeyse imkânsız.  Türkiye’de 3 bine yakın SMA’lı hasta  var.

Konuyu Meclis'te de gündeme getiren CHP Adana Milletvekili Müzeyyen Şevkin, “Ne yazık ki tedavinin yetersiz kalması nedeniyle birçok çocuğumuz hayatını kaybediyor” diyerek şu çağrıyı yapıyor:

“Sosyal Sigortalar Kurumu, SMA hastalarının kullandığı medikal ürünleri ya hiç karşılamıyor ya da eksik karşılıyor. Türkiye’de gen tedavisine ihtiyaç duyan iki yaş altı bebek sayısının 200 civarında olduğu tahmin ediliyor. Birçok aile 2.4 milyon doları bulmak için haklı olarak bir umutla kampanya düzenliyor. Ülkenin kaynakları bir an önce çocuklarımızın sağlığına ayrılmalı, gen tedavisi SGK kapsamına alınmalıdır. Çocuklarımızın ölümüne seyirci kalamayız.”

Neden bu kadar pahalı?

Farmakoekonomi uzmanı Prof. Hakan Orer, gen tedavisinin bu kadar pahalı olmasının anlaşılabilir olduğu görüşünde:

“Çünkü hem geliştirilmesi çok masraflı hem de uygulaması. Neredeyse kişiye özel olarak yapılıyor. Bozuk olan bir  geni tamir ediyor. Bu başlı başına çok önemli!”

Hasta sayısı çok az olduğu için firmanın sürümden kazanamayacağını söyleyen Prof. Orer, Covid aşısını örnek vererek açıklıyor:

“Aşıyı 45 bin kişide denediler. SMA’lı kaç hastada deneyebilirler? Bir aşı için 25 dolar pahalı. Şimdiden 1.3 milyar ısmarlanmış durumda. İlacı geliştirmek için yapılan aynı miktarda harcamanın çok çok çok daha az kişiye bölünmesiyle fiyat bu kadar yüksek çıkıyor.”

Türkiye’de sayıları 3 bini geçen SMA hastası var. Son aylarda hükümetle firma arasındaki anlaşmazlık nedeniyle bu ilaca da kimse erişemiyor. Büyük mağduriyet yaşayan aileler, ilaca ulaşmak için bakanlıkla görüşmeyi bekliyor.

Emine Algan

© Deutsche Welle Türkçe